截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。

自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。国家医疗保障局副局长李滔在会上介绍，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65％。

据有关机构估计，我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。

近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。

据介绍，2021年，国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。陈时飞说，这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。据新华社